由香港科技大學(xué)領(lǐng)導(dǎo)的國際研究團(tuán)隊近日成功研發(fā)出一種新型全腦基因編輯技術(shù)，在小鼠模型中證明可改善阿爾茨海默病的病理癥狀，有潛力發(fā)展成阿爾茨海默病的新型長效治療手段。

　　基因編輯對治療家族性阿爾茨海默病這類由遺傳基因突變引發(fā)的疾病展現(xiàn)出巨大潛力，但基因編輯技術(shù)的臨床發(fā)展和應(yīng)用還存在一些障礙，如目前仍缺乏有效、高效、非侵入式的運(yùn)送工具，將基因編輯工具運(yùn)送到大腦。

　　這一新型基因編輯技術(shù)由香港科技大學(xué)副校長葉玉如領(lǐng)導(dǎo)的團(tuán)隊研發(fā)。它使用新型運(yùn)送工具，可跨越血腦屏障，通過單次、無創(chuàng)的靜脈注射，將優(yōu)化的基因編輯工具運(yùn)送到整個大腦，實現(xiàn)高效的全腦基因編輯。研究發(fā)現(xiàn)，這一技術(shù)能有效破壞阿爾茨海默病轉(zhuǎn)基因小鼠模型中的家族性阿爾茨海默病基因突變，并在全腦范圍改善阿爾茨海默病的病理癥狀。

　　據(jù)新華社